הדור הבא של הטיפולים הגנטיים

בשנים האחרונות מתמקד המחקר בתחום הגנום בפיתוח טיפולים חדשניים המבוססים על עריכת RNA. פרופ' ארז לבנון מהפקולטה למדעי החיים באוניברסיטת בר-אילן, מסביר כיצד טכנולוגיה זו עשויה לחולל מהפכה בעולם הרפואה.

RNA הוא מולקולה המשמשת כשליח בין ה-DNA, הנושא את המידע הגנטי, לבין מכונות ייצור החלבונים בתא. "התוכנה נמצאת בגרעין, קבורה בתוך מולקולות ה-DNA, אבל היצירה של החומרה - החלבונים - נעשית הרחק מהגרעין," מסביר פרופ' לבנון. "ה-RNA מעביר את ההוראות מהגרעין אל הריבוזומים, שם מיוצרים החלבונים."

עריכת RNA היא תהליך טבעי, המתרחש בכל תאי הגוף, שבו מתבצעים שינויים זעירים במולקולת ה-RNA. "התהליך הזה קריטי לחיים," מדגיש לבנון. "עכברים שנמנעה מהם היכולת לערוך RNA מתים בשלב מוקדם של ההתפתחות העוברית." המחקר גילה שאחד התפקידים המרכזיים של עריכת RNA הוא הגנה מפני וירוסים. המנגנון עוזר לתאים להבחין בין RNA של הגוף עצמו לבין RNA זר של וירוסים, ובכך מונע תגובה חיסונית מיותרת כנגד הגוף עצמו.

בשנים האחרונות זכתה לתהודה רבה טכנולוגיית CRISPR, המבצעת שינויים ב-DNA עצמו. אולם לדברי פרופ' לבנון, לעריכת RNA יתרונות משמעותיים: בניגוד לשינויים ב-DNA, שינויים ב-RNA הם זמניים וניתנים להפסקה; הסיכון לשינויים בלתי רצויים נמוך יותר; והשימוש במנגנון שקיים ממילא בתאים מפחית תגובות חיסוניות לא רצויות. חברות תרופות כבר החלו לפתח טיפולים המבוססים על עריכת RNA. המיקוד הראשוני הוא במחלות כבד, שם קל יחסית להחדיר את המולקולות הדרושות לתאים. בנוסף, מחקרים מראים פוטנציאל בטיפול במחלות סרטן ומחלות אוטואימוניות. בעוד שעריכת גנים מעלה שאלות אתיות מורכבות, עריכת RNA מציעה פתרון ביניים. "אנחנו חושבים שעריכת RNA יכולה להיות הגשר לקראת אנושות שבה הגנום יהיה מהונדס יותר," אומר לבנון. "היכולת לבצע שינויים הפיכים מאפשרת לנו לבחון טיפולים חדשים בצורה בטוחה יותר."

למרות שהדרך עוד ארוכה עד שנראה טיפולי עריכת RNA בבתי המרקחת, התוצאות הראשוניות מבטיחות. "מדובר בטכנולוגיה שיש לה פוטנציאל לשנות פרדיגמות באיך מטפלים במחלות," מסכם פרופ' לבנון. "אנחנו יכולים להשתמש בטכנולוגיה של עריכת RNA כדי לרפא מחלות שכרגע אין לנו שום אפשרות לטפל בהן."

האזינו לפרקים נוספים בפודקאסט בר-דעת בספוטפיי, ובערוץ היוטיוב.
רוצים שנעדכן אתכם בכל פעם שמתפרסם פודקאסט חדש? הצטרפו לערוץ בר-דעת בווטסאפ